Doença rara que leva à cirrose e morte ganha tratamento

Medicamento para tratar deficiência de lipase ácida lisossômica (LAL) é aprovado pela Anvisa. Doença rara pode levar à morte prematura.

Definido o preço-teto para medicamento Soliris

Produto poderá ser vendido para o Governo Federal ao valor máximo de R$ 11.942,60.

Diretoria aprova Consulta Pública sobre medicamentos para doenças raras

O texto proposto pela Anvisa tem por objetivo regulamentar um procedimento especial para registro de medicamentos e produtos biológicos utilizados nos tratamentos destas doenças.

Doenças raras ganham dois novos tratamentos

Medicamentos Soliris (eculizumabe) e o Cerdelga (hemitartarato de eliglustate) são opção inédita para pessoas com doença de Gaucher e hemoglobinúria paroxística noturna (HPN).

Aprovado novo medicamento para doença rara

Vyndaqel® é indicado para o tratamento de amiloidose associada à transtirretina, uma doença rara que acomete pacientes adultos com polineuropatia sintomática